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헌팅턴병의 DNA 복구: 기대에 못 미치나요?

유전적 돌연변이는 우리 세포에서 매일 발생하지만 대부분의 돌연변이는 복구됩니다. 새로운 연구에 따르면 HD 세포의 PAR에서 DNA 복구가 이루어지지 않아 HD 환자에게 돌연변이가 쌓인다는 사실이 밝혀졌습니다.

으로 AJ Keefe

2025년 05월 22일

로슈가 진행했던 중단된 토미너센 헌팅틴 저해 임상시험인 GENERATION-HD1의 첫 번째 연구 결과가 이번 주 HD 커뮤니티에 공유되었습니다. HDBuzz가 그들이 발견한 내용과 앞으로의 계획을 설명합니다.

2022년 01월 21일

Wave Life Sciences는 HD 환자를 대상으로 한 1/2상 임상시험에서 두 가지 ASO가 돌연변이 헌팅틴을 성공적으로 낮추지 못했다는 실망스러운 소식을 전했다.

2021년 03월 30일

유전자 편집 기술(아연 핑거 및 CRISPR) 연구는 이러한 도구들을 HD 임상 시험에 더 가깝게 만듭니다.

2016년 12월 30일

헌팅턴병에 대한 기대되는 치료법의 임상시험이 2015년에 계획되어 있습니다. 첫 단계는 안전성을 확인하는 것입니다.

으로 Dr Leora Fox

2014년 11월 04일