임상시험

⏱️ 10분 읽기 | 로슈는 헌팅틴을 낮추는 ASO 약물 2종인 토미너센과 RG6496의 개발을 중단한다고 발표했어. 이는 HD 임상 연구의 중요한 한 장이 아쉽게 마무리됐다는 뜻이야.

⏱️ 6분 읽기 | 스카이호크의 SKY-0515 12개월 신규 데이터가 나왔고, cUHDRS를 구성하는 4가지 지표 모두가 기저치와 같거나 그 이상으로, 예상되는 자연 경과상의 감소를 뛰어넘었어. 게다가 미국 임상시험 사이트 확대에 대한 첫 소식도 있어.

⏱️ 9분 읽기 | 격동의 한 해를 보낸 후, uniQure는 FDA가 1/2상 연구 데이터를 미국에서 AMT-130 승인으로 이어질 수 있는 신청의 기반으로 사용하는 것에 동의했다는 고무적인 소식을 전했어.

HD를 위한 새로운 임상시험이 진행 중이야. REGEN4HD 연구에서 첫 참가자가 투여를 받았는데, 이 연구는 신경 줄기세포 이식이 HD의 잠재적 치료법으로서 안전한지 테스트하는 거야.

치료 1년 차에 SKY-0515는 헌팅틴을 계속 낮추고 있으며 HD의 징후와 증상에서 고무적인 경향을 보여. 약물이 실제로 HD 진행을 늦추는지 확인하기 위해 더 큰 규모의 임상시험이 진행 중이야

⏱️ 6분 읽기 | AMT-130의 미국 규제 승인 절차는 여전히 복잡하지만, uniQure는 영국에서 헌팅턴병 유전자 치료제 승인을 추진할 계획을 발표했습니다. 이것이 무엇을 의미하고, 앞으로 어떤 일이 있을지 알아보세요.

⏱️10분 읽기 | PTC Therapeutics가 매일 복용하는 HTT 저하 알약인 보토플람의 2년 데이터를 공유했어. 2단계 참가자들은 최대 52%의 질병 진행 둔화를 보였어. 데이터가 보여주는 것, 아직 빠진 것, 그리고 3상 임상시험 진행 상황을 알아봐.

⏱️ 10분 읽기 | 전체 기능 용량(Total Functional Capacity) 점수는 수십 년 동안 헌팅턴병 연구에서 사용되어 왔어. 이 점수가 무엇을 측정하고 무엇을 놓치는지, 그리고 왜 이 점수가 기대되는 임상 시험의 중심에 있는지 알아보자.

⏱️ 7분 읽기 | 손목 센서로 HD 환자들의 팔 움직임을 1주일 동안 추적했더니, HD가 있는 사람과 없는 사람을 구분할 수 있었어. 이런 기술은 임상시험에서 약물 효과를 측정하는 방식을 바꿀 수도 있어.

⏱️ 8분 독서 | 호주에서 경구용 헌팅턴병 치료제가 신속 승인 대상이 되었어. 아직 정식 승인은 아니지만, 이 1일 1회 복용 알약을 헌팅턴병 환자들에게 더 빨리 제공할 수 있는 길이 열린 거야.