질병 개선

⏱️ 6분 읽기 | 스카이호크의 SKY-0515 12개월 신규 데이터가 나왔고, cUHDRS를 구성하는 4가지 지표 모두가 기저치와 같거나 그 이상으로, 예상되는 자연 경과상의 감소를 뛰어넘었어. 게다가 미국 임상시험 사이트 확대에 대한 첫 소식도 있어.

⏱️ 9분 읽기 | 격동의 한 해를 보낸 후, uniQure는 FDA가 1/2상 연구 데이터를 미국에서 AMT-130 승인으로 이어질 수 있는 신청의 기반으로 사용하는 것에 동의했다는 고무적인 소식을 전했어.

⏱️ 6분 읽기 | AMT-130의 미국 규제 승인 절차는 여전히 복잡하지만, uniQure는 영국에서 헌팅턴병 유전자 치료제 승인을 추진할 계획을 발표했습니다. 이것이 무엇을 의미하고, 앞으로 어떤 일이 있을지 알아보세요.

⏱️10분 읽기 | PTC Therapeutics가 매일 복용하는 HTT 저하 알약인 보토플람의 2년 데이터를 공유했어. 2단계 참가자들은 최대 52%의 질병 진행 둔화를 보였어. 데이터가 보여주는 것, 아직 빠진 것, 그리고 3상 임상시험 진행 상황을 알아봐.

전 세계를 강타한 AMT-130에 대한 유니큐어의 긍정적인 업데이트가 나온 지 4주가 지났습니다. 데이터가 미디어의 과대 광고와 일치할까요? 불확실성은 어디에 남아 있을까요? 그리고 헌팅턴병 커뮤니티의 주요 질문은 무엇일까요?

헌팅턴병 진행을 늦추는 치료법이 효과가 있는지 어떻게 알 수 있을까? 돌연변이 헌팅틴 검출의 새로운 발전.

유전자 편집 기술(아연 핑거 및 CRISPR) 연구는 이러한 도구들을 HD 임상 시험에 더 가깝게 만듭니다.

멜라토닌, 헌팅턴병 쥐의 발병을 지연시키고 생존 기간을 연장했어요 – 환자에게도 같은 효과가 있을까요?

유전자 침묵이 HD에 대해 들리는 것처럼 흥미로운가요? 그리고 미래는 어떨까요?