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새로운 연구들이 헌팅턴병 모델에서 약물 프리도피딘이 정확히 어떻게 작용하는지 밝혀냈어.

Wave Life Sciences는 HD 환자를 대상으로 한 1/2상 임상시험에서 두 가지 ASO가 돌연변이 헌팅틴을 성공적으로 낮추지 못했다는 실망스러운 소식을 전했다.

Ionis와 Roche의 놀라운 소식입니다! HTTRx 약물이 척수액에서 유해한 헌팅틴 단백질을 성공적으로 낮췄습니다

CRISPR 유전자 편집에 이제 끄는 스위치가 생겼어. 우리는 과장된 부분을 걷어내고 헌팅턴병(HD)에서의 이 기술을 탐구해 볼 거야.

Ionis는 헌팅틴 단백질을 낮추기 위한 HTTRx 임상시험의 참가자 모집이 완료되었고, 이를 연장할 계획이라고 밝혔어.

듀테트라베나진(Deutetrabenazine), 10년 만에 FDA 승인받은 헌팅턴병 증상 치료 신약으로 등극

GeM-HD가 헌팅턴병 발병 시기에 영향을 미치는 유전적 변이를 찾는 과정에서 첫 번째 확실한 단서를 밝혀냈어.

헌팅턴병에 대한 기대되는 치료법의 임상시험이 2015년에 계획되어 있습니다. 첫 단계는 안전성을 확인하는 것입니다.

#부질리아, 2일차: 리우데자네이루에서 열린 HD 세계 학술대회 둘째 날의 소식을 제프와 에드가 요약해 드립니다.