약물 개발

EMA가 유럽 내 헌팅턴병(HD) 치료를 위한 프리도피딘 승인을 거절했어. 실망스럽긴 하지만, 이번 결과는 임상 시험 데이터와 일치해. 프리레니아는 추가 연구를 계획하고 있으며, 이런 차질에도 불구하고 2025년의 HD 연구는 계속해서 동력과 희망을 이어가고 있어.

브라나플람은 원래 척수성 근위축증 치료를 위해 개발되었지만, 새로운 논문에서는 헌팅턴병 치료에 대한 가능성을 제시하고 있어. 이 경구용 약물은 헌팅틴 단백질 수치를 낮추며, 이제 VIBRANT-HD라는 연구에서 시험될 예정이야.

보이저 테라퓨틱스는 유전자 치료법 전달을 위한 새로운 기술로 전환하고 있으며, 예정된 HD 임상 시험에서 벗어나고 있습니다. 하지만 이는 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며, 다른 많은 회사들도 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.

uniQure의 HD 유전자 치료 임상시험에서 첫 번째 10명의 참가자 그룹에게 약물이 투여되었으며, 세 편의 새로운 논문은 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 감소를 보여줍니다.

HD 관련 변화는 증상 발현 몇 년 전부터 나타날 수 있다는 것을 알고 있어요. 하지만 이런 변화는 얼마나 일찍 시작될까요? 연구팀은 전증상 HD 청년들을 대상으로 한 새로운 종합 연구를 통해 이를 밝히고자 했어요.

헌팅턴병 연구에서 처음으로, 2가지 최첨단 DNA 편집 기술을 사용하여 돼지에서 동물 모델이 만들어졌어

크리티컬 패스 연구소가 HD 치료제 허가를 최대한 빨리 받기 위한 새로운 이니셔티브를 시작해.

헌팅턴병 발병을 지연시키거나 예방하는 약물을 시험할 수 있을까요? 새로운 연구는 이것이 가능하다고 시사합니다.